BioMarin, 2025년 4분기 및 연간 재무 및 운영 결과 발표

BioMarin Pharmaceutical Inc.(NASDAQ: BMRN)가 2025년 4분기 및 연간 재무 실적을 발표했습니다. Alexander Hardy BioMarin 사장 겸 CEO는 "2025년은 운영 효율성을 통해 두 자릿수 매출 성장, 견조한 수익성, 현금 흐름 증가 등 재무 성과를 강화하는 한 해였습니다. 또한 파이프라인 내 여러 신약 개발을 진전시켰으며, 연말에는 Amicus Therapeutics 인수를 발표했습니다. 2분기 완료 예정인 Amicus 인수는 전 세계 더 많은 환자에게 다가가고 향후 10년간의 매출 성장을 더욱 강화할 수 있는 매력적인 기회입니다."라고 말했습니다. 이어 "2026년에도 이러한 성공을 바탕으로 강력한 재무 성과와 사업 전반의 모멘텀을 이어갈 것으로 기대합니다. Galafold와 Pombiliti + Opfolda를 성장하는 효소 치료제 사업에 추가하고 VOXZOGO의 지속적인 성장을 기대합니다. 현재 상용화된 포트폴리오 외에도 R&D 파이프라인의 발전에 대한 기대가 크며, 올해 다양한 파이프라인 촉매를 기대하고 있습니다. 여기에는 규제 승인을 지원할 세 가지 주요 데이터 발표, 두 가지 연령 확대 적응증, 그리고 상당한 포트폴리오 발전을 위한 다수의 임상 프로그램 진전이 포함됩니다. 올해의 전망에 고무되어 있으며, 환자, 직원, 주주들에게 도움이 될 혁신과 지속적인 성장에 대한 헌신을 보여주며 야심찬 우선순위를 다시 한번 달성할 것입니다."라고 덧붙였습니다. 2025년 사업 하이라이트 혁신 BioMarin의 장기 작용 C형 나트륨 이뇨 펩타이드(CNP)인 BMN 333의 개발을 가속화했습니다. 1상 임상시험에서 목표했던 유리 CNP 노출 수준을 초과하는 PK 데이터를 확보했으며, 이는 연골무형성증 분야의 새로운 표준 치료제가 될 잠재력을 보여줍니다. CANOPY 프로그램을 통해 VOXZOGO의 5가지 새로운 적응증을 진전시켰습니다. 여기에는 저연골무형성증에 대한 주요 3상 임상시험과 특발성 저신장증, 누난 증후군, 터너 증후군, SHOX 결핍증에 대한 2상 임상시험이 포함됩니다. PKU(페닐케톤뇨증) 청소년을 대상으로 한 PALYNZIQ® 3상 PEGASUS 임상시험에서 식이요법만 시행한 경우 대비 혈중 페닐알라닌(Phe) 수치를 통계적으로 유의미하게 감소시키는 긍정적인 데이터를 보고했습니다. 듀센 근이영양증 치료제 BMN 351의 개발을 진전시켰습니다. 초기 1/2상 임상시험 데이터에 따르면 9mg/kg 투여군에서 25주차에 5.0%의 평균 절대 디스트로핀 발현율(근육 함량에 대한 조직학적 조정 미반영)을 보였습니다. 12mg/kg 투여군에 대한 환자 등록이 계속 진행 중이며, 해당 군의 탑라인 데이터는 2026년 하반기에 발표될 예정입니다. 성장 포트폴리오 전반에 걸친 강력한 환자 수요에 힘입어 2025년 연간 총 매출은 전년 대비 13% 성장했습니다. 효소 치료제 부문의 2025년 연간 매출은 PALYNZIQ의 22% 성장을 필두로 높은 시장 침투율과 환자 순응도를 바탕으로 전년 대비 9% 증가했습니다. VOXZOGO는 55개 상용 시장에서 연골무형성증 치료에 대한 시장 침투율 증가와 수요 증대에 힘입어 2025년 연간 매출이 전년 대비 26% 성장했습니다. 2025년 연간 VOXZOGO 매출의 약 73%는 미국 외 시장(OUS)에서 발생했으며, 이는 전 세계 시장에서의 치료제 성공적인 도입을 반영합니다. 가치 창출 2025년 12월, Amicus Therapeutics 인수 계약을 발표했습니다. 이 거래는 규제 승인, Amicus 주주 승인 및 기타 관례적인 종결 조건을 충족하는 경우 2026년 2분기에 완료될 것으로 예상됩니다. 고성장 제품인 파브리병 치료제 Galafold와 폼페병 치료제 Pombiliti + Opfolda의 추가는 BioMarin의 매출 성장을 가속화하고 수익성을 높일 것으로 기대됩니다. Pombiliti + Opfolda의 청소년 적응증 확대는 2026년 하반기에 예상됩니다. 2025년 4분기에는 1억 달러, 연간으로는 8억 2,800만 달러의 영업 현금 흐름을 창출했습니다. 연말 기준 총 현금 및 투자 자산은 약 20억 달러에 달했으며, 지속적인 영업 현금 흐름 증가는 혁신 및 미래 성장에 대한 지속적인 투자를 지원할 것으로 예상됩니다. 2025년의 강력한 실적은 상당한 GAAP 및 비 GAAP 희석 주당순이익(EPS) 확대로 이어졌습니다. Inozyme 인수와 관련된 연구개발(IPR&D) 비용 및 ROCTAVIAN® 관련 재고 평가 손실을 제외한 수치입니다. Amicus 인수 자금 조달을 위해 약 37억 달러의 비전환성 부채를 확보했으며, 강력한 수요와 유리한 가격 조건을 달성했습니다. 2026년 예상 프로그램 업데이트 VOXZOGO: 저연골무형성증 3상 임상시험 데이터 2026년 상반기 발표, 규제 제출 2026년 하반기 예정 연골무형성증에 대한 VOXZOGO의 완전 승인을 위한 미국 보충 신약 허가 신청(sNDA) 2026년 2분기 제출 예정 특발성 저신장증, 누난 증후군, 터너 증후군, SHOX 결핍증에 대한 2상 임상시험 진행 중 BMN 333 (장기 작용 CNP): 연골무형성증에 대한 등록 허가 임상 2/3상 시험 2026년 상반기 개시 예정 PALYNZIQ: 청소년 적응증 확대에 대한 미국 PDUFA 날짜 2026년 2월 28일, 유럽 승인 2026년 예정 BMN 401: ENPP1 결핍증 환자(1~12세) 대상 3상 임상시험 탑라인 데이터 2026년 상반기 발표, 글로벌 규제 제출 2026년 하반기 예정, 최초 질병 치료제 출시 2027년 가능성 BMN 351: 근이영양증 학회(MDA) 임상 및 과학 학술대회(2026년 3월 8~11일)에서 6mg/kg 및 9mg/kg 투여군 대상 1/2상 임상시험 데이터 발표 예정 ROCTAVIAN 회사가 2025년 10월 ROCTAVIAN 매각 옵션 검토를 발표한 후, 잠재적 구매자를 찾기 위한 포괄적인 노력을 기울였습니다. 이러한 노력에도 불구하고 적격 구매자를 찾지 못해 ROCTAVIAN의 자발적 시장 철수를 결정했습니다. 2025년 4분기 재무 하이라이트 2025년 4분기 총 매출은 8억 7,500만 달러로, 전년 동기 대비 17% 증가했습니다. 이는 모든 지역에서 신규 환자 시작에 따른 VOXZOGO 매출 31% 성장과, 특히 라틴 아메리카 지역의 대규모 정부 주문 시점에 기인합니다. 분기 동안 BioMarin의 효소 치료제(ALDURAZYME®, BRINEURA®, NAGLAZYME®, PALYNZIQ, VIMIZIM®) 매출 또한 모든 지역에서 환자 수요 증가와 대규모 정부 주문 시점에 힘입어 2024년 4분기 대비 13% 증가했습니다. 2025년 4분기 GAAP 순손실은 4,700만 달러로, 2024년 4분기 GAAP 순이익 1억 2,500만 달러와 비교됩니다. GAAP 순손실 증가는 주로 ROCTAVIAN의 시장 자발적 철수 결정으로 인한 약 2억 4,000만 달러의 충당금 발생에 기인합니다. 이 충당금은 매출 원가에 포함된 1억 1,900만 달러의 재고 평가 손실과 판매, 일반 및 관리비에 포함된 1억 1,800만 달러의 장기 자산 손상차손으로 구성됩니다. GAAP 순손실 증가는 앞서 언급한 매출 성장 개선과 소득세 충당금 감소로 일부 상쇄되었습니다. 2025년 4분기 비 GAAP 이익은 8,900만 달러로, 2024년 4분기 1억 8,000만 달러에서 감소했습니다. 비 GAAP 이익 감소는 주로 매출 원가에 포함된 ROCTAVIAN 재고 평가 손실에 기인합니다. 비 GAAP 이익 감소는 앞서 언급한 매출 성장 개선으로 일부 상쇄되었습니다. 재무 하이라이트 (단위: 백만 달러, 주당 데이터 제외, 잠정) 세 기간 (2025년 12월 31일 종료) | 2025년 | 2024년 | % 변화 총 매출 | $875 | $747 | 17 % 제품별 순매출: VOXZOGO | $273 | $208 | 31 % 효소 치료제: VIMIZIM | $206 | $191 | 8 % NAGLAZYME | $120 | $110 | 9 % PALYNZIQ | $125 | $100 | 25 % ALDURAZYME | $49 | $39 | 26 % BRINEURA | $49 | $48 | 2 % 총 효소 치료제 매출 | $549 | $488 | 13 % KUVAN® | $23 | $28 | (18) % ROCTAVIAN | $13 | $11 | 18 % GAAP 순이익 (손실) (1) | $(47) | $125 | (138) % 비 GAAP 이익 (1)(2) | $89 | $180 | (51) % GAAP 영업이익률 % (1)(3) | (5.1) % | 21.6 % 비 GAAP 영업이익률 % (1)(2)(5) | 15.1 % | 31.1 % 12개월 (2025년 12월 31일 종료) | 2025년 | 2024년 | % 변화 총 매출 | $3,221 | $2,854 | 13 % 제품별 순매출: VOXZOGO | $927 | $735 | 26 % 효소 치료제: VIMIZIM | $792 | $740 | 7 % NAGLAZYME | $485 | $480 | 1 % PALYNZIQ | $433 | $355 | 22 % ALDURAZYME | $209 | $184 | 14 % BRINEURA | $186 | $169 | 10 % 총 효소 치료제 매출 | $2,105 | $1,928 | 9 % KUVAN® | $100 | $121 | (17) % ROCTAVIAN | $36 | $26 | 38 % GAAP 순이익 (손실) (1) | $349 | $427 | (18) % 비 GAAP 이익 (1)(2) | $614 | $686 | (10) % GAAP 영업이익률 % (1)(3) | 12.7 % | 17.0 % 비 GAAP 영업이익률 % (1)(2)(5) | 23.3 % | 28.6 % 주당 데이터 (2025년 12월 31일 종료) | 2025년 | 2024년 | % 변화 GAAP 희석 주당 순이익 (손실) (1)(4) | $1.80 | $2.21 | (19) % 비 GAAP 희석 주당 순이익 (1)(2)(5) | $3.15 | $3.52 | (11) % (1) 2025년 12월 31일 종료 12개월 동안 Inozyme 인수와 관련된 2억 2,100만 달러(주당 약 1.10달러)의 인수 연구개발 비용을 포함합니다. (2) 비 GAAP 이익, 비 GAAP 영업이익률 및 비 GAAP 희석 주당순이익의 정의와 미국 GAAP에 따른 비교 정보와의 조정 내역은 본 보도자료 10페이지부터 참조하십시오. (3) GAAP 영업이익률은 회사가 정의한 GAAP 영업이익(손실)을 총매출로 나눈 값입니다. (4) 2025년 12월 31일 종료 3개월 및 12개월 동안 ROCTAVIAN 시장 자발적 철수 결정과 관련된 약 2억 4,000만 달러(세후 주당 약 0.94달러)의 구조조정 비용을 포함합니다. (5) 1억 1,900만 달러의 재고 평가 손실을 포함합니다.