유럽 집행위원회, AMGEN의 UPLIZNA®를 전신 중증근무력증 치료제로 승인

Amgen, gMG 치료제 UPLIZNA 유럽 승인 획득 Amgen (NASDAQ: AMGN)은 유럽 집행위원회(EC)가 자사의 치료제 UPLIZNA® (inebilizumab)를 특정 유형의 성인 일반 중증근무력증(gMG) 환자를 위한 표준 치료법의 부가 요법으로 승인했다고 오늘 발표했습니다. 이번 승인은 아세틸콜린 수용체(AChR) 또는 근육 특이적 티로신 키나제(MuSK) 항체 양성인 성인 gMG 환자들에게 새로운 표적 치료 옵션을 제공합니다. UPLIZNA는 초기 두 번의 로딩 용량 투여 후 6개월에 한 번씩 유지 용량을 투여하여 질병을 장기적으로 관리할 수 있는 잠재력을 가지고 있습니다. 일반 중증근무력증(gMG)은 드물고 예측 불가능하며 만성적인 B세포 매개 자가면역 질환으로, 근육 약화가 변동적으로 나타나 삶의 질을 저하시킬 수 있습니다. 이는 유럽에서 약 56,000명에서 123,000명에게 영향을 미치는 것으로 추정되는 중증근무력증(MG)의 한 유형입니다. Amgen의 의료 담당 부사장인 Cesar Sanz Rodriguez는 "이번 승인은 유럽의 gMG 성인 환자들에게 중요한 진전을 의미하며, 약화시키는 증상을 완화하고 임상적으로 적절한 경우 스테로이드 사용을 장기적으로 줄일 수 있도록 돕습니다."라며, "6개월에 한 번 투여하는 편리한 용법과 AChR 및 MuSK 항체 양성 gMG 환자에게서 나타나는 지속적인 효능을 바탕으로 UPLIZNA는 이 복잡한 질병을 치료하는 데 있어 새로운 선도적인 접근 방식을 제공합니다."라고 말했습니다. EC의 이번 승인은 AChR+ 및 MuSK+ 환자를 모두 포함한 가장 큰 3상 생물학적 시험인 Myasthenia Gravis Inebilizumab (MINT) 시험의 데이터를 기반으로 합니다. 이 시험은 스테로이드 용량 점진적 감량 프로토콜을 성공적으로 통합한 최초의 시험입니다. 치료 시작 시 스테로이드를 복용한 환자들은 4주차부터 스테로이드 용량 감량을 시작하여 24주차까지 하루 5mg의 프레드니손 용량에 도달하는 것을 목표로 했습니다. 26주차까지 UPLIZNA를 투여받은 환자의 87.4%와 위약을 투여받은 환자의 84.6%가 하루 스테로이드 용량을 5mg 이하로 줄였습니다. 코펜하겐 대학교 코펜하겐 신경근육센터의 신경학 교수인 John Vissing 박사는 "UPLIZNA는 질병 병리학에서 중요한 역할을 하는 CD19 양성 B세포를 선택적으로 표적화함으로써 gMG 치료에 새로운 접근 방식을 제공합니다."라며, "이번 승인은 의사와 환자 모두에게 장기적인 효능 잠재력과 함께 스테로이드 장기 노출과 관련된 문제를 해결하는 귀중한 새로운 치료 옵션을 제공합니다."라고 덧붙였습니다. gMG에 대한 이번 승인은 UPLIZNA가 이미 유럽 집행위원회로부터 2025년 11월에 여러 장기에 영향을 미칠 수 있는 만성적이고 약화시키는 면역 매개 염증 질환인 활성 IgG4 관련 질환(IgG4-RD)을 앓고 있는 성인을 위한 최초이자 유일한 치료제로 승인받은 데 이어 나온 것입니다. 또한 UPLIZNA는 아쿠아포린-4 IgG(AQP4-IgG) 항체 양성인 신경척수염 스펙트럼 장애(NMOSD) 성인 환자를 위한 단독 요법으로도 이전에 승인받았습니다. UPLIZNA는 미국 식품의약국(FDA), 캐나다 보건부(Health Canada), 브라질 위생감시국(ANVISA) 등 여러 규제 기관으로부터 다양한 적응증에 대한 승인을 받았습니다. MINT 시험 정보 MINT 시험은 gMG 성인 환자를 대상으로 UPLIZNA의 효능과 안전성을 평가하기 위해 설계된 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 평행 그룹 시험(NCT04524273)입니다. 이 시험에는 AChR+ 환자 190명과 MuSK+ 환자 48명을 포함한 총 238명의 gMG 성인 환자가 등록되었습니다. 주요 결과 26주차에 복합 연구 집단에서 UPLIZNA 투여군(-4.2점)은 위약 투여군(-2.2점) 대비 MG-ADL 점수에서 1.9점의 유의미한 개선을 보였습니다(p < 0.0001). 또한, 복합 치료 집단에서 QMG 점수 변화는 UPLIZNA 투여군(-4.8점)이 위약 투여군(-2.3점) 대비 2.5점의 유의미한 개선을 나타냈습니다(p = 0.0002). AChR+ 환자 집단에서는 26주차 MG-ADL 점수에서 UPLIZNA 투여군(-4.2점)이 위약 투여군(-2.4점) 대비 1.8점의 유의미한 개선을 보였으며(p = 0.0015), QMG 점수에서는 UPLIZNA 투여군(-4.4점)이 위약 투여군(-2.0점) 대비 2.5점의 유의미한 개선을 보였습니다(p = 0.0011). MuSK+ 환자 집단에서는 26주차 MG-ADL 점수에서 UPLIZNA 투여군(-3.9점)이 위약 투여군(-1.7점) 대비 2.2점의 유의미한 개선을 보였습니다(p = 0.0297). QMG 점수에서는 UPLIZNA 투여군(-5.2점)이 위약 투여군(-3.0점) 대비 2.3점의 개선을 보였으나 통계적 유의성은 없었습니다(p = 0.1326). 탐색적 연구 결과에 따르면, 52주차에 AChR+ 환자 집단에서 MG-ADL 점수는 UPLIZNA 투여군(-4.7점)이 위약 투여군(-1.9점) 대비 2.8점의 개선을 보였으며(95% CI: -3.9 ~ -1.7), QMG 점수는 UPLIZNA 투여군(-5.8점)이 위약 투여군(-1.4점) 대비 4.3점의 개선을 보였습니다(95% CI: -5.9 ~ -2.8). 일반 중증근무력증(gMG)에 대하여 일반 중증근무력증(gMG)은 신경근육 전달을 손상시키는 드물고 만성적인 B세포 매개 자가면역 질환으로, 근육 약화, 호흡 곤란, 삼킴 장애, 언어 및 시력 문제 등을 유발할 수 있습니다. 전 세계적으로 gMG의 유병률과 발병률이 증가하고 있으며, 유럽에는 약 56,000명에서 123,000명의 gMG 환자가 있는 것으로 추정됩니다. gMG 환자의 약 85%는 AChR 항체가 검출되며, 약 7%는 MuSK 항체가 검출됩니다. 이 질환은 젊은 여성(20-30대)과 50세 이상의 남성에게 더 흔하게 발생합니다. B세포는 gMG 병리학의 핵심 요소로, 질병은 주로 병원성 CD19+ 플라스모블라스트와 신경근육 접합부의 중요 단백질을 표적으로 하는 형질세포에 의해 발생하는 것으로 여겨집니다. UPLIZNA® (inebilizumab)에 대하여 UPLIZNA는 질병의 근본적인 과정에 기여하는 핵심 세포(자가항체를 생성하는 CD19+ B세포, 플라스모블라스트 및 일부 형질세포 포함)를 표적화하고 영구적으로 고갈시키는 인간화 단클론 항체(mAb)입니다. UPLIZNA의 정확한 작용 기전은 알려져 있지 않습니다. 초기 두 번의 투여 후 환자는 6개월마다 한 번의 유지 용량 투여가 필요합니다. Amgen에 대하여 Amgen은 세계에서 가장 어려운 질병 퇴치를 위한 혁신적인 의약품을 발견, 개발, 제조 및 공급하고 있습니다. 생물학 및 기술의 최첨단을 활용하여 Amgen은 수백만 명의 환자에게 의약품을 제공하고 있습니다. 45년 이상 전, Amgen은 캘리포니아주 사우전드 오크스에 본사를 두고 생명공학 산업을 설립하는 데 기여했으며, 기술과 인간 유전체 데이터를 활용하여 오늘날 가능한 것의 경계를 넓히며 혁신의 선두를 유지하고 있습니다.