Acelyrin의 안과 치료제, 임상 시험 성공 후 후기 단계 시험으로 진행

Acelyrin, 차세대 갑상선 안병증 치료제 개발 박차…AMGN의 Tepezza와 경쟁 예고 신생 바이오텍 Acelyrin이 희귀 안과 질환 치료를 위한 실험 약물 lonigutamab의 임상 2b/3상 시험 진입을 앞두고 있습니다. 최근 소규모 연구에서 약물의 안전성과 유효성이 확인됨에 따라, Acelyrin은 올해 하반기부터 후기 임상 시험에 착수할 계획입니다. 이는 미국 식품의약국(FDA) 승인을 위한 기반을 마련하려는 Acelyrin의 첫 번째 단계입니다. Lonigutamab은 갑상선 기능 항진증과 관련된 염증성 질환으로, 점진적으로 안구 주변 조직을 손상시키는 갑상선 안병증 환자를 대상으로 개발 중입니다. 이전 소규모 연구에서 환자들은 두 그룹으로 나뉘어 임상 시험에 참여했습니다. 첫 번째 그룹(Cohort 1)은 위약 대조군으로, 2명의 환자는 위약을, 6명의 환자는 6주간 3주 간격으로 40mg의 lonigutamab을 투여받았습니다. 두 번째 그룹(Cohort 2)은 공개 라벨 방식으로, 초기 50mg의 '로딩 도스' 투여 후 주 1회 25mg 주사를 투여받았습니다. Acelyrin은 이 그룹의 6명의 환자로부터 6주간의 데이터를 확보했습니다. Acelyrin에 따르면, lonigutamab은 임상 시험에서 주요 유효성 평가 지표 전반에 걸쳐 임상적으로 유의미한 반응을 보였습니다. Cohort 1에서 약물 투여를 받은 환자 중 25%는 복시(double vision) 척도에서 최소 1점 이상 개선되었고, 50%는 안구 돌출(eyeball protrusion) 척도에서 최소 2점 이상 개선되었습니다. 또한, 갑상선 안병증 증상을 평가하는 '임상 활동 점수(clinical activity score)'에서는 모든 환자가 최소 2점 이상 개선되는 결과를 보였습니다. 대조군인 위약 투여 환자 2명에게서는 이러한 개선이 관찰되지 않았습니다. Cohort 2에서는 해당 세 가지 평가 지표에서 각각 6명 중 2명, 4명, 5명의 환자가 반응을 보였습니다. Acelyrin은 환자들이 lonigutamab을 잘 내약했다고 밝혔습니다. 현재까지 연구진은 심각한 이상 반응, 청력 손실 또는 고혈당 사례를 보고하지 않았습니다. Lonigutamab은 인슐린 민감성 및 뼈와 조직 성장에 영향을 미치는 호르몬인 인슐린 유사 성장 인자-1(IGF-1)과 관련된 단백질을 차단하도록 설계된 항체 약물입니다. 이미 갑상선 안병증 치료제로 승인된 Amgen의 Tepezza 역시 동일한 단백질을 표적으로 합니다. 그러나 Acelyrin의 약물이 피하 주사로 투여되는 것과 달리, Tepezza는 60~90분 동안 정맥 주입 방식으로 투여됩니다. Tepezza는 원래 Genmab과 Roche가 항암 치료제로 연구했으나, 이후 소규모 바이오텍 River Vision이 안과 질환 치료제로 개발을 시작했습니다. Horizon Therapeutics는 2017년 River Vision을 1억 4,500만 달러의 선금 지급으로 인수했으며, 6년 후 Amgen이 Horizon을 약 280억 달러에 인수했습니다. Horizon의 희귀 질환 및 면역 체계 관련 치료제 포트폴리오 중 Tepezza는 특히 수익성이 높은 약물로 부상했습니다. 2020년 1월 처음 승인된 Tepezza는 지난 3년간 연속으로 블록버스터 약물(연 매출 10억 달러 이상) 지위를 유지했습니다. 2022년 순매출은 약 20억 달러에 달했습니다. 지난 10월 6일 Horizon 인수를 완료한 Amgen은 인수 후 연말까지 Tepezza 판매로 4억 4,800만 달러의 매출을 기록했습니다. Acelyrin의 lonigutamab이 최종적으로 승인될 경우, Tepezza와 경쟁하게 될 것이며, 신속한 주사 투여 방식이라는 장점을 가질 수 있습니다. Acelyrin의 발표에 대해 Shoaib Ugradar 박사(개인 안과 전문의)는 "이는 소규모 그룹에 대한 예비 데이터이지만, 긍정적인 결과는 매우 유망하다"고 평가했습니다. 그는 또한 "갑상선 안병증이 장기적인 후유증을 남길 수 있다는 증거가 늘어나고 있는 만큼, 잠재적으로 유리한 부작용 프로파일을 가진 피하 주사 약물의 편의성이 중요해지고 있다"고 덧붙였습니다. 하지만 Acelyrin만이 경쟁하는 것은 아닙니다. Viridian Therapeutics 역시 유사한 유형의 약물을 개발 중입니다. 한 정맥 주사 버전은 이미 임상 3상 시험 단계에 있으며, 피하 주사 형태의 다른 약물도 올해 말 출시될 수 있습니다. 비록 임상 시험 간 약물 비교는 어렵지만, Jefferies의 Michael Yee 분석가는 Viridian의 약물이 "현재 시점에서 더 좋아 보인다"고 언급했습니다. Leerink Partners의 Thomas Smith 분석가는 고객 노트에서 "lonigutamab이 활성 약물임을 시사하지만, 아직 공개되지 않은 모든 데이터에 상당한 주의가 필요하다"고 지적했습니다. Acelyrin은 향후 과학 회의에서 추가 데이터를 발표할 예정입니다. Acelyrin의 주가는 화요일 오전 6% 상승한 8.42달러에 거래되었습니다. Acelyrin은 2020년 말 벤처 캐피탈 회사 Westlake Village Partners의 지원으로 설립되었습니다. 상장 전 5억 5,000만 달러를 조달했으며, 2023년 5월 상장 후 추가로 5억 4,000만 달러의 자금을 확보했습니다. Acelyrin의 가장 진전된 약물인 izokibep은 피부, 눈, 관절에 영향을 미치는 다양한 면역 질환에 대한 후기 임상 시험 단계에 있습니다. 그러나 izokibep은 작년 9월 임상 시험 중 하나에서 실패하면서 Acelyrin 주가는 작년에 절반 이상 하락한 바 있습니다.