FDA, 약가 인하 목표로 바이오시밀러 승인 절차 간소화 추진

미국 식품의약국(FDA)이 바이오시밀러 개발 및 출시를 가속화하고 비용을 절감할 수 있는 새로운 지침을 발표했습니다. 기존에는 바이오시밀러가 오리지널 의약품과 비교하는 임상 연구를 반드시 거쳐야 했지만, 앞으로는 이러한 절차가 완화될 예정입니다. 바이오시밀러는 복잡한 생물학적 제제의 비용을 절감하겠다는 본래의 목적을 아직 완전히 달성하지 못하고 있습니다. 개발 비용부터 오리지널 의약품 제조사의 계약 관행에 이르기까지 다양한 장벽이 바이오시밀러의 가격을 높이고 시장 점유율 확대를 제한해 왔습니다. FDA는 바이오시밀러가 오리지널 의약품과 동등한 효능을 가짐에도 불구하고, 시장 점유율이 20% 미만에 머물고 있다고 추정했습니다. 이러한 장벽 중 하나는 바이오시밀러와 오리지널 의약품 간의 의미 있는 차이가 있는지 여부를 테스트하는 임상 연구의 필요성이었습니다. FDA에 따르면 이러한 연구는 완료까지 1~3년이 소요되며, 평균 2,400만 달러의 비용이 발생합니다. 예를 들어, Amgen의 항염증제 Humira의 바이오시밀러인 Amjevita의 3상 임상 시험은 350명의 환자를 대상으로 1년간 약물의 효과를 추적했습니다. 이와 비교했을 때, 제네릭 의약품(소분자 의약품)의 시장 출시 경로는 훨씬 효율적입니다. 제네릭 의약품은 화학적으로 유사하고 "생물학적으로 동등함"을 입증하면 되므로, 동물 및 인간 대상 효능 연구를 생략할 수 있습니다. 10여 년 전, 최초의 미국 바이오시밀러가 승인을 앞두고 있을 때, 두 명의 경제학자는 새로운 바이오시밀러 개발에 7~8년이 소요되고 1억~2억 5,000만 달러의 비용이 들 것으로 추정했습니다. 이는 일반 제네릭 의약품 개발 비용으로 예상했던 100만~400만 달러보다 훨씬 높은 수치입니다. FDA는 이번 새로운 정책이 "바이오시밀러 유사성 연구를 단순화하고 불필요한 임상 시험을 줄일 것"이라며, 많은 비교 분석 평가가 이전에 요구되었던 효능 연구보다 잠재적인 제품 차이에 더 민감하다고 밝혔습니다. 새로운 지침에 따라, 바이오시밀러가 유전적으로 균일한 성분으로 구성된 클론 세포주에서 제조되고, 고도로 정제되었으며, 분석적으로 잘 특성화되었다면 이러한 비교 연구가 면제될 수 있습니다. 이 외에도 오리지널 의약품의 특성과 효능 간의 잘 이해된 관계, 그리고 인체 내에서 오리지널 의약품과 바이오시밀러가 어떻게 대사되는지를 분석하는 인체 연구 등 다른 요건들도 충족해야 합니다. 바이오시밀러 제조업체와 약제비 관리 기관을 대표하는 옹호 단체들은 이번 결정을 환영했습니다. 바이오시밀러 포럼의 줄리아나 리드 전무이사는 성명을 통해 "그 어느 때보다도 바이오시밀러, 즉 안전하고 효과적이며 저렴한 참조 생물학적 제제가 미국의 의료비 부담을 해결하는 데 핵심적이라는 것이 분명해졌다"며, "FDA와 마카리 국장의 이번 바이오시밀러에 대한 업데이트된 지침은 모든 미국인의 처방약 가격을 낮추기 위한 이러한 현대적 치료법의 잠재력을 발휘하는 데 있어 중요한 단계"라고 말했습니다. 제약 관리 협회(Pharmaceutical Care Management Association)는 별도의 성명에서 "바이오시밀러 상호교환성 연구 제공이라는 불필요한 단계를 제거하기로 한 오늘의 발표는 환자들이 바이오시밀러에 더 쉽게 접근할 수 있도록 하는 데 있어 획기적인 순간"이라고 덧붙였습니다.