Regeneron, 스타트업 Tessera와 유전자 편집 계약 체결

레제네론, 테세라와 손잡고 유전 질환 치료제 개발 나선다 유전 의학 분야에 집중하고 있는 바이오 기업 레제네론(Regeneron Pharmaceuticals, 티커: REGN)이 희귀 간·폐 질환 치료제 개발을 위해 테세라 테라퓨틱스(Tessera Therapeutics)와 파트너십을 체결했다고 월요일 발표했습니다. 이번 계약으로 레제네론은 테세라에 1억 5천만 달러를 지급하고, 알파-1 항트립신 결핍증(AATD)에 대한 잠재적인 일회성 치료제 개발 권리를 확보했습니다. 이번 딜의 핵심은 테세라가 개발 중인 알파-1 항트립신 결핍증 치료제입니다. 플래그십 파이오니어링(Flagship Pioneering)의 투자를 받은 테세라는 레제네론으로부터 계약금 1억 5천만 달러(현금 및 지분 투자 형태)를 지급받으며, 향후 개발 비용 및 수익을 공유하게 됩니다. 테세라는 추가적으로 1억 2천 5백만 달러의 개발 마일스톤 달성 지급금을 받을 수 있습니다. 테세라는 초기 임상 1상 시험을 주도하며, 레제네론은 향후 개발 및 최종 상업화를 담당하게 됩니다. 알파-1 항트립신 결핍증(AATD)은 폐 질환 및 간 질환을 유발할 수 있는 희귀 유전 질환으로, 만성 폐쇄성 폐질환(COPD) 및 간경변 등이 이에 해당합니다. 이 질환은 알파-1 항트립신이라는 보호 단백질의 생성을 지시하는 SERPINA1 유전자의 돌연변이에 의해 발생하는 경우가 많습니다. 현재 AATD 치료 옵션은 제한적이며, 기존 손상을 되돌리지 못하고 주로 폐에 미치는 영향만을 완화하는 수준입니다. 이로 인해 AATD는 최근 몇 년간 신약 개발사들의 주요 타겟이 되고 있습니다. 여러 기업들이 RNA 편집, 염기 편집, RNA 간섭 등 다양한 기술적 접근 방식을 시도하고 있지만, 일부는 임상적 난관에 부딪히기도 했습니다. 테세라의 프로그램인 TSRA-196은 AATD의 근본적인 유전 돌연변이를 정확하게 교정하고, 알파-1 항트립신 단백질 생성을 영구적으로 복원하는 것을 목표로 하는 일회성 치료제입니다. 또한, 실험실에서 세포를 조작하는 복잡한 과정을 거치는 대신, 체내에서 직접 작용하는 '생체 내(in vivo)' 유전자 편집 치료제입니다. 레제네론의 최고 과학 책임자인 조지 얀코풀로스(George Yancopoulos)는 성명을 통해 "알파-1 항트립신 결핍증은 현재 치료 옵션이 제한적인 심각한 질병이며, 테세라의 유전자 편집 접근 방식에 특히 적합합니다. 테세라와 함께 우리는 유전 의학의 새로운 지평을 열고 AATD 환자들에게 가능한 것의 정의를 재정의할 기회를 얻었습니다"라고 밝혔습니다. TSRA-196은 아직 초기 연구 단계에 있습니다. 테세라는 올해 초 전임상 데이터를 발표했으며, 2025년 말까지 미국 규제 당국에 임상 시험 개시를 신청할 것으로 예상됩니다. 레제네론은 안과 질환 치료제 'Eylea'로 잘 알려져 있지만, 최근 몇 년간 유전 의학 분야에 집중해 왔습니다. 인텔리아 테라퓨틱스(Intellia Therapeutics), 비제네론(ViGeneron), 디시벨 테라퓨틱스(Decibel Therapeutics), 매머스 바이오사이언스(Mammoth Biosciences) 등과의 계약을 통해 유전자 치료 및 유전자 편집 의약품 파이프라인을 구축했습니다. 이 중 한 가지 치료제, 즉 희귀 유전성 난청 치료제는 곧 시장에 출시될 수 있습니다. 한편, 테세라는 전직 애브비(AbbVie) 임원인 마이클 세베리노(Michael Severino)가 이끌고 있으며, 설립 이후 5억 달러 이상의 민간 자금을 조달했습니다.