Cerevel Therapeutics, 뇌전증 치료를 위한 개발 중인 investigational therapy인 CVL-865의 임상 2상 시험 첫 환자 투약 발표

세레벨 테라퓨틱스, 뇌전증 치료제 CVL-865 2상 임상시험 첫 환자 투약 개시 [서울=뉴스핌] 김지현 기자 = 뇌 질환 치료제 개발 기업 세레벨 테라퓨틱스(Cerevel Therapeutics)가 뇌전증 치료를 위한 새로운 후보 물질인 CVL-865의 2상 임상시험(REALIZE)에서 첫 환자에게 약물 투여를 시작했다고 6일(현지시간) 발표했습니다. CVL-865는 경구 투여 방식의 investigational therapy로, 현재 약물 저항성 국소 발작(drug-resistant focal onset seizures)을 겪는 성인 환자들의 보조 치료제로 개발 중입니다. 국소 발작은 뇌전증 환자들 사이에서 가장 흔하게 나타나는 발작 유형입니다. 레이몬드 산체스(Raymond Sanchez) 세레벨 테라퓨틱스 최고 의료 책임자(CMO)는 "현재 치료법에 반응하지 않는 국소 발작 환자가 거의 3분의 1에 달한다"며 "기존 치료제들은 진정, 인지 및 운동 능력 저하, 일부 경우 중독 가능성 등 견디기 힘든 부작용을 유발하는 경우가 많다"고 지적했습니다. 그는 이어 "만성 사용에 적합하고 내약성이 우수한 새로운 항뇌전증 치료제는 환자들에게 매우 귀중한 선택지가 될 것"이라며 "이전 임상시험 결과를 바탕으로 CVL-865는 임상적으로 의미 있는 효과와 매력적인 내약성 프로파일을 제공할 잠재력을 가지고 있으며, REALIZE 임상시험을 통해 이러한 이점을 입증할 수 있기를 기대한다"고 덧붙였습니다. 이번 2상 임상시험은 무작위 배정, 이중 눈가림, 위약 대조, 평행군 설계로 진행되며, 약물 저항성 국소 발작 환자에서 CVL-865의 보조 치료제로서의 유효성, 안전성 및 내약성 프로파일을 평가할 예정입니다. 다기관 임상시험에는 18세에서 75세 사이의 성인 약 150명이 참여합니다. 환자들은 13주간의 치료 기간 동안 CVL-865 7.5mg을 하루 두 번 투여받는 군, CVL-865 25mg을 하루 두 번 투여받는 군, 또는 위약군으로 무작위 배정됩니다. 주요 결과 지표는 주당 국소 발작 빈도율입니다. 세레벨 테라퓨틱스는 2022년 하반기에 데이터 결과 발표를 예상하고 있습니다. 유지 치료 기간을 완료한 환자는 CVL-865의 공개 연장 연구에 참여할 수 있는 옵션을 갖게 됩니다. CVL-865는 GABAA 수용체 α2/3/5 서브유닛을 표적으로 하는 부분 선택적 양성 알로스테릭 조절제(PAM)입니다. 이는 기존의 벤조디아제핀 계열 약물과 구조적으로 차별화되며, α1을 포함하는 수용체에서의 활성을 최소화하여 벤조디아제핀과 관련된 많은 부작용을 완화하는 데 도움이 될 것으로 기대됩니다. 현재까지 CVL-865는 9건의 임상시험에서 289명의 환자 및 건강한 지원자를 대상으로 평가되었으며, 전반적으로 내약성이 우수한 것으로 나타났습니다. 단회 투여 2상 임상시험에서는 광과민성 뇌전증(간헐적인 빛 자극에 의해 발작이 유발되는 뇌전증의 한 유형) 환자에서 강력한 항경련 효과를 입증했으며, CVL-865로 치료받은 환자 7명 중 6명은 뇌파검사(EEG)에서 나타나는 특징적인 뇌전증 방전인 간헐적 광자극(IPS)이 완전히 억제되는 것을 경험했습니다. 세계적으로 약 6,500만 명이 뇌전증으로 고통받고 있다고 알려져 있습니다. 뇌전증은 모든 연령대에 영향을 미치며, 개인마다 발작 유형과 조절 정도가 다양하게 나타나는 스펙트럼 질환입니다. 전체 뇌전증 환자의 약 60%가 국소 발작을 경험하며, 나머지는 전반성 발작 또는 원인 불명의 발작으로 분류됩니다. 또한, 뇌전증 환자의 약 30%는 하나 또는 두 가지 이상의 항뇌전증 약물(단독 또는 병용)을 사용함에도 불구하고 발작 조절에 실패합니다. 이러한 환자들은 통제되지 않는 돌발적인 발작을 계속 경험하며, 이는 삶의 질을 저하시키고 갑작스러운 설명되지 않는 사망 위험을 증가시키며 가족에게도 부정적인 영향을 미칩니다. 세레벨 테라퓨틱스는 뇌의 복잡성을 풀어내어 신경과학 질환을 치료하는 데 전념하고 있습니다. 이 회사는 신경과학 질환의 신경 회로 및 관련 증상에 대한 이해를 통해 새로운 치료 기회를 발굴하는 과학을 활용하고자 합니다. 세레벨 테라퓨틱스는 조현병, 뇌전증, 파킨슨병, 물질 사용 장애 등 다양한 신경과학 질환을 치료할 잠재력을 가진 5가지 임상 단계 investigational therapy와 여러 전임상 후보 물질로 구성된 다각화된 파이프라인을 보유하고 있습니다. 보스턴에 본사를 둔 세레벨 테라퓨틱스는 자체 연구 노력, 외부 협력 또는 잠재적 인수를 통해 새로운 치료법을 탐색하는 동시에 현재의 연구 개발 프로그램을 발전시키고 있습니다.