IMBRUVICA® (ibrutinib), Waldenström's Macroglobulinemia 장기 데이터로 미국 라벨 확장 추진

AbbVie, IMBRUVICA® (ibrutinib)의 미국 라벨 확장 신청 글로벌 바이오 제약 기업 AbbVie(NYSE: ABBV)는 희귀 혈액암인 발덴스트롬 마크로글로불린혈증(WM) 치료제 IMBRUVICA® (ibrutinib)와 rituximab 병용 요법에 대한 미국 식품의약국(FDA)의 보충 신약 허가 신청(sNDA) 검토 개시를 발표했습니다. 이번 신청은 WM 환자 대상 IMBRUVICA®와 rituximab 병용 요법을 평가한 3상 임상 시험인 iNNOVATE의 5년 이상 추적 관찰 데이터를 기반으로 합니다. 이는 WM 환자 대상 BTK 억제제 연구에서 가장 긴 추적 관찰 데이터입니다. IMBRUVICA®는 2015년 WM에 대한 최초이자 유일한 경구용 FDA 승인 치료제로 처음 승인받았으며, 2018년에는 rituximab과의 최초의 화학요법 없는 병용 치료제로도 승인받았습니다. iNNOVATE 연구의 장기 분석 결과는 향후 의료 학회에서 발표될 예정입니다. 현재 IMBRUVICA®는 WM 치료에 승인된 유일한 브루톤 티로신 키나아제(BTK) 억제제입니다. AbbVie의 IMBRUVICA® 글로벌 개발 책임자인 Danelle James 박사는 "IMBRUVICA®가 5년 이상 전 발덴스트롬 마크로글로불린혈증 환자를 위한 최초의 FDA 승인 치료제가 된 이후, 이 희귀하고 완치되지 않는 비호지킨 림프종의 치료 환경을 크게 변화시켰습니다"라며, "이번 최신 신청은 IMBRUVICA®가 WM 환자들에게 혁신적인 치료 옵션을 제공해왔으며, 이 환자 커뮤니티를 지원하려는 우리의 노력을 재확인시켜 줍니다"라고 말했습니다. WM은 주로 골수에서 발생하며, 림프절과 비장에도 영향을 미칠 수 있습니다. 미국에서는 매년 약 2,800건의 새로운 WM 사례가 발생합니다. 2020년 5월 기준으로, 28개 선도 암 센터의 비영리 연합체인 전미 포괄 암 네트워크(NCCN®)는 WM 환자에게 rituximab 병용 또는 단독 요법을 포함한 ibrutinib(IMBRUVICA®)을 1차 치료를 위한 선호 요법(Category 1, Preferred for Primary Therapy for WM)으로 권고하고 있습니다. 임상 시험 책임자인 Meletios A. Dimopoulos 박사는 "발덴스트롬 마크로글로불린혈증 치료에 상당한 진전이 있었습니다. 불과 몇 년 전까지만 해도 화학요법을 포함한 치료 옵션이 제한적이었습니다"라며, "iNNOVATE 연구는 발덴스트롬 마크로글로불린혈증 환자의 1차 및 2차 치료에서 ibrutinib과 rituximab의 장기 사용을 뒷받침하는 강력한 임상 증거를 계속해서 제공하고 있습니다"라고 덧붙였습니다. IMBRUVICA®는 하루 한 번 복용하는 최초의 BTK 억제제로, AbbVie 자회사인 Pharmacyclics, LLC와 Janssen Biotech, Inc. (Janssen)가 공동 개발 및 판매하고 있습니다. BTK 단백질은 B세포의 성숙과 항체 생성을 지시하는 중요한 신호를 전달하며, 특정 암세포의 증식과 확산에 필요합니다. BTK를 차단함으로써 IMBRUVICA®는 비정상적인 B세포를 림프절, 골수 및 기타 장기에서 벗어나도록 돕습니다. 2013년 출시 이후 IMBRUVICA®는 만성 림프구성 백혈병(CLL) (17p 결실 유무 포함), 소림프구성 림프종(SLL) (17p 결실 유무 포함), WM, 이전에 치료받은 외투세포 림프종(MCL)*, 전신 치료가 필요하고 최소 한 번의 항-CD20 기반 치료를 받은 적이 있는 이전에 치료받은 변연부 림프종(MZL)*, 그리고 하나 이상의 전신 치료 실패 후 만성 이식편대숙주병(cGVHD)을 포함한 6개 질환 영역에서 11건의 FDA 승인을 받았습니다. IMBRUVICA®는 현재 99개국에서 승인되었으며, 승인된 적응증 전반에 걸쳐 전 세계적으로 약 20만 명의 환자에게 사용되었습니다. IMBRUVICA®는 WM 및 cGVHD 분야에서 FDA 승인을 받은 유일한 의약품입니다. 또한, 심각하거나 생명을 위협하는 질병에 대한 잠재적 신약의 개발 및 검토를 신속하게 진행하기 위한 제도로, FDA로부터 네 차례의 혁신 치료제 지정(Breakthrough Therapy Designation)을 받았습니다. 2019년 초, NCCN®은 CLL/SLL의 초기 치료를 위한 선호 요법으로 ibrutinib(IMBRUVICA®)을 권고했으며, 17p 결실이 없는 치료 경험이 없는 환자에게는 유일한 Category 1 치료법입니다. 2020년 2월, NCCN Guidelines®는 재발성/불응성 MCL 치료를 위한 권장 요법에서 IMBRUVICA® (rituximab 병용 또는 단독)를 선호 요법으로 격상하도록 업데이트되었습니다. IMBRUVICA®는 현재 여러 혈액암 및 고형암, 기타 심각한 질환에 대해 단독 또는 다른 치료법과 병용하여 연구 중입니다. IMBRUVICA®는 150건 이상의 임상 시험을 통해 가장 포괄적으로 연구된 BTK 억제제입니다. 현재 약 30건의 회사 주도 임상 시험이 진행 중이며, 이 중 14건은 3상이며, 전 세계적으로 100건 이상의 연구자 주도 임상 시험 및 외부 협력이 활발히 이루어지고 있습니다. *MCL 및 MZL 적응증에 대한 가속 승인은 전체 반응률을 기반으로 부여되었습니다. MCL 및 MZL에 대한 지속적인 승인은 확증 시험에서의 임상적 이익 검증 및 설명에 따라 달라질 수 있습니다.