FDA, 신경인성 방광 과활동증 소아 환자 치료용 BOTOX® (onabotulinumtoxinA) 보충 생물학적 제제 허가 신청(sBLA) 수락

AbbVie, BOTOX® 소아 신경인성 과민성 방광 치료 확대 신청 FDA 승인 AbbVie (티커: ABBV)는 자회사 Allergan이 개발한 BOTOX® (onabotulinumtoxinA)가 5세에서 17세 사이의 소아 환자를 대상으로 신경인성 과민성 방광 치료에 대한 적응증 확대를 신청했으며, 미국 식품의약국(FDA)이 이를 수락했다고 22일 발표했습니다. 이번 보충 생물학적 제제 허가 신청(sBLA)은 신경학적 질환(예: 척수 손상, 신경관 결손)으로 인한 과민성 방광 증상 및 징후를 겪고 있으며, 항콜린성 약물에 대한 반응이 불충분하거나 내약성이 없거나 복용을 원치 않는 소아 환자(5-17세)에게 BOTOX®의 사용 범위를 넓히기 위한 것입니다. sBLA는 신경인성 과민성 방광을 앓고 있는 100명 이상의 소아 환자를 대상으로 BOTOX®의 안전성과 유효성을 평가한 무작위 이중 맹검 3상 연구 및 장기 연장 연구 데이터를 기반으로 합니다. FDA의 검토 기한은 통상적인 10개월 검토 후 2021년 1분기가 될 것으로 예상됩니다. AbbVie의 수석 부사장 겸 최고 과학 책임자(BOTOX® & Neurotoxins 담당)인 Mitchell F. Brin 박사는 "FDA의 이번 신청 수락은 다양한 질병과 임상적 요구를 가진 환자들에게 BOTOX®의 잠재력을 최대한 발휘하려는 당사의 지속적인 노력을 강조합니다."라며, "신경인성 과민성 방광을 앓고 있는 어린이들은 항콜린성 약물 치료 실패 후 수술적 개입 전에 선택할 수 있는 옵션이 제한적입니다. 만약 승인된다면, BOTOX®는 항콜린성 약물로 적절히 관리되지 않는 신경학적 질환을 가진 소아 환자의 과민성 방광 치료에 승인된 최초의 신경 독소 치료제가 될 것입니다."라고 말했습니다. 신경인성 과민성 방광은 척수와 방광 간의 효과적인 소통 능력 저하로 인해 발생합니다. 이로 인해 방광 근육(배뇨근)이 비자발적으로 수축하여 방광 내 압력을 높이고 방광 용량을 감소시켜, 빈번하고 예측 불가능한 요실금을 유발할 수 있습니다. 간헐적 도뇨법 및 항콜린성 약물로 적절히 관리되지 않을 경우, 신장 손상을 방지하기 위해 장의 일부를 사용하여 방광을 확장하는 방광 확대술과 같은 광범위한 수술이 필요할 수 있습니다. 소아 신경인성 과민성 방광의 원인으로는 횡단성 척수염, 척수 손상, 신경관 결손 등이 있으며, 신경관 결손은 가장 흔한 원인으로 미국에서 매년 4백만 명 이상 출생하는 아기 중 1,500~2,000명에게 영향을 미칩니다. 신경관 결손 환자의 90% 이상이 요실금 증상을 경험하는 것으로 알려져 있습니다. 텍사스 아동 병원 소아 비뇨기과 과장이자 베일러 의과대학 비뇨기과 교수인 Paul F. Austin 박사는 "시간이 지남에 따라 기저 신경학적 질환을 가진 많은 소아 환자들이 방광 및 신장 손상을 경험하며, 치료는 매우 중요합니다."라며, "현재 치료 옵션에는 항콜린성 약물과 수술이 포함되는데, 항콜린성 약물의 장기 사용은 신중하게 고려해야 합니다. 소아 환자의 신경인성 과민성 방광 치료에 대한 BOTOX®의 긍정적인 임상 결과는 어린이와 청소년의 충족되지 않은 지속적인 요구를 해결하는 데 있어 유망합니다."라고 덧붙였습니다. BOTOX®는 신경학적 질환으로 인한 과민성 방광으로 인한 요실금(성인) 치료에 승인된 최초이자 유일한 신경 독소 치료제입니다. BOTOX®는 신경근 접합부에서 신경전달물질인 아세틸콜린의 방출을 선택적으로 차단함으로써 근육으로의 신경 자극 전달을 일시적으로 감소시켜 방광 근육의 수축을 완화합니다. 1989년 성인의 희귀 안구 근육 질환(눈꺼풀 경련, 사시) 치료제로 FDA의 첫 승인을 받은 BOTOX®는 세계 최초로 승인된 보툴리눔 독소 A형 치료제입니다. 현재 BOTOX®는 만성 편두통, 과민성 방광, 신경학적 질환으로 인한 과민성 방광으로 인한 요실금, 경부 근긴장 이상, 경련, 심한 겨드랑이 다한증 등 11가지 치료 적응증에 대해 FDA 승인을 받았습니다. 강력한 과학적 근거와 지속적인 혁신을 바탕으로 BOTOX®는 과거를 존중하며 미래를 향해 나아가고 있습니다.