유럽 집행위원회, AMGEN의 UPLIZNA®를 전신 중증근무력증 치료제로 승인

Amgen, 유럽서 중증 근무력증 치료제 UPLIZNA® 신규 승인 획득 바이오 제약 기업 Amgen (티커: AMGN)은 유럽연합 집행위원회(EC)가 자사의 신약 UPLIZNA® (inebilizumab)를 특정 성인 환자의 전신 중증 근무력증(gMG)에 대한 보조 요법으로 승인했다고 발표했습니다. 이번 승인은 아세틸콜린 수용체(AChR) 또는 근육 특이적 티로신 키나아제(MuSK) 항체 양성 환자를 대상으로 하며, 두 번의 초기 투여 후 연 2회 유지 요법으로 장기적인 질병 관리가 가능한 새로운 표적 치료 옵션을 제공합니다. 전신 중증 근무력증(gMG)은 예측하기 어려운 경과를 보이는 희귀 만성 자가면역 질환으로, B세포에 의해 매개되며 근육 약화를 유발하여 삶의 질에 심각한 영향을 미칠 수 있습니다. 유럽에서는 약 56,000명에서 123,000명의 환자가 이 질환을 앓고 있는 것으로 추정됩니다. Amgen의 의료 부문 부사장인 Cesar Sanz Rodriguez는 "이번 승인은 유럽의 gMG 성인 환자들에게 중요한 진전을 의미하며, 환자들이 쇠약하게 만드는 증상과 싸우고 임상적으로 필요한 경우 스테로이드 장기 사용을 줄이는 데 도움이 될 것"이라고 말했습니다. 그는 또한 "연 2회 투여라는 편리한 투여 일정과 AChR 및 MuSK 항체 양성 gMG 환자에서 지속적인 효능을 바탕으로 UPLIZNA는 이 복잡한 질병에 대한 새로운, 최초의 치료법이 될 것"이라고 덧붙였습니다. 유럽 집행위원회의 이번 승인 결정은 AChR 및 MuSK 항체 양성 환자를 대상으로 한 가장 큰 3상 생물학적 연구인 Myasthenia Gravis Inebilizumab Trial (MINT)의 데이터를 기반으로 합니다. 이 연구는 스테로이드 감량 프로토콜을 성공적으로 적용한 최초의 연구이기도 합니다. 연구 시작 시 스테로이드 치료를 받고 있던 환자들의 경우, 4주차부터 스테로이드 감량이 시작되어 24주차까지 프레드니손 5mg/일 용량으로 감량하는 것을 목표로 했습니다. 26주차까지 UPLIZNA 투여 환자의 87.4%, 위약 투여 환자의 84.6%가 스테로이드 용량을 일일 5mg 이하로 줄였습니다. 코펜하겐 대학병원 신경학 교수인 John Vissing 박사는 "UPLIZNA는 질병의 병태생리에 중요한 역할을 하는 CD19 양성 B세포를 선택적으로 표적으로 하여 gMG에 대한 새로운 치료법을 제공한다"며, "이번 승인은 의료진과 환자 모두에게 장기적인 효능 가능성과 함께 스테로이드 장기 사용의 어려움을 줄일 수 있는 귀중한 새로운 치료 옵션을 제공한다"고 설명했습니다. UPLIZNA는 이미 다른 희귀 자가면역 질환에서도 효능을 입증했습니다. 2025년 11월에는 IgG4 관련 질환(IgG4-RD) 성인 환자를 위한 최초이자 유일한 치료제로 유럽에서 승인받았으며, 이전에 수구초성 신경염증(NMOSD) 환자를 위한 단독 요법으로도 승인받은 바 있습니다. UPLIZNA는 미국 식품의약국(FDA), 캐나다 보건부, 브라질 보건 규제청(ANVISA) 등 여러 규제 기관으로부터 다양한 적응증에 대한 승인을 받았습니다. MINT 임상시험은 성인 gMG 환자의 UPLIZNA 효능 및 안전성을 평가하기 위해 설계된 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 평행군 임상시험입니다. 총 238명의 성인 gMG 환자가 참여했으며, 이 중 190명은 AChR 항체 양성, 48명은 MuSK 항체 양성이었습니다. 1차 평가 변수는 26주차에서의 MG-ADL 점수 변화였습니다. 주요 결과는 다음과 같습니다. - 26주차 총 환자군에서 UPLIZNA 투여군(-4.2점)은 위약군(-2.2점) 대비 MG-ADL 점수에서 1.9점의 유의미한 개선을 보였습니다 (p<0.0001). - 26주차 총 환자군에서 UPLIZNA 투여군(-4.8점)은 위약군(-2.3점) 대비 QMG 점수에서 2.5점의 유의미한 개선을 보였습니다 (p=0.0002). - AChR 항체 양성 환자군에서 26주차 MG-ADL 점수는 UPLIZNA 투여군(-4.2점)이 위약군(-2.4점) 대비 1.8점 개선되었습니다 (p=0.0015). - AChR 항체 양성 환자군에서 26주차 QMG 점수는 UPLIZNA 투여군(-4.4점)이 위약군(-2.0점) 대비 2.5점 개선되었습니다 (p=0.0011). - MuSK 항체 양성 환자군에서 26주차 MG-ADL 점수는 UPLIZNA 투여군(-3.9점)이 위약군(-1.7점) 대비 2.2점 개선되었습니다 (p=0.0297). - MuSK 항체 양성 환자군에서 26주차 QMG 점수는 UPLIZNA 투여군(-5.2점)이 위약군(-3.0점) 대비 2.3점 개선되었으나, 통계적 유의성은 확보하지 못했습니다 (p=0.1326). 추가 탐색적 평가 결과, AChR 항체 양성 환자군에서 52주차 MG-ADL 점수는 UPLIZNA 투여군(-4.7점)이 위약군(-1.9점) 대비 2.8점 개선되었습니다. 또한 52주차 QMG 점수는 UPLIZNA 투여군(-5.8점)이 위약군(-1.4점) 대비 4.3점 개선되었습니다. MG-ADL 척도는 gMG가 일상생활에 미치는 영향을 8가지 증상으로 평가하며, 0점은 정상 기능, 3점은 기능 상실을 의미합니다. 총점은 0점에서 24점까지이며, 점수가 높을수록 장애 정도가 심함을 나타냅니다. QMG 척도는 근육 약화를 중심으로 질병의 심각도를 정량적으로 측정하며, 0점에서 39점까지이며, 점수가 높을수록 장애 정도가 심함을 나타냅니다. 전신 중증 근무력증(gMG)은 신경근육 전달을 방해하여 근육 약화, 호흡 곤란, 삼킴 장애, 언어 및 시각 장애를 유발할 수 있는 희귀 만성 자가면역 질환입니다. gMG 환자는 전체 중증 근무력증 환자의 약 85%를 차지하며, 전 세계적으로 발생률과 유병률이 증가하는 추세입니다. 유럽에서는 약 56,000명에서 123,000명의 환자가 있는 것으로 추정되며, 전 세계적으로는 인구 10만 명당 2~36건의 발병률을 보입니다. gMG는 젊은 여성(20~30대)과 50세 이상 남성에게 더 흔하게 발생합니다. B세포는 gMG 발병에 중요한 역할을 하며, CD19 양성 플라즈마모세포 및 일부 플라즈마 세포가 신경근육 접합부의 주요 단백질을 공격하는 것으로 여겨집니다. UPLIZNA® (inebilizumab)는 질병의 근본적인 과정에 관여하는 주요 세포(CD19 양성 B세포, 플라즈마모세포 포함)를 표적으로 하여 장기적으로 제거하는 인간화 단일클론항체입니다.