Ionis, 희귀 질환 치료제 HAE 후기 임상 시험 성공 발표

Ionis의 유전성 혈관부종 치료제 donidalorsen, 임상 3상 긍정적 결과 발표 RNA 기반 신약 개발 기업 Ionis Pharmaceuticals가 유전성 혈관부종(HAE) 치료제 donidalorsen의 임상 3상 시험에서 긍정적인 결과를 발표했습니다. 이 치료제는 HAE 환자들의 부종 발작 빈도를 감소시키는 것으로 나타났으나, 경쟁이 치열한 시장에서 차별화될 수 있을지가 관건입니다. 이번 발표는 Ionis의 전략적 전환을 보여주는 중요한 단계입니다. 안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO) 분야의 선구자인 Ionis는 과거 자체적인 제품 출시보다는 기술 라이선싱에 집중해왔습니다. 그러나 Brett Monia CEO 취임 이후, Ionis는 자체적인 신약 출시를 통해 수익을 극대화하는 전략으로 전환했습니다. 특히, 새로운 약물들은 기존 ASO보다 안전성과 효능을 높인 LICA 기술을 활용하고 있습니다. 이러한 전략은 성과를 거두고 있습니다. 지난 한 해 동안 Ionis의 희귀 질환 치료제 세 가지가 임상 3상 시험에서 성공했으며, 이 중 Wainua는 이미 시장에 출시되었습니다. 현재 Ionis 주가는 약 $50 수준으로, 2021년 초 이후 최고치를 기록하고 있습니다. Monia CEO는 "자체 개발 파이프라인에서 신약을 성공적으로 출시하는 길에 잘 들어섰다"고 밝혔습니다. 하지만 Ionis는 아직 지속적인 수익성을 확보하지 못했습니다. 2023년 9개월간 순손실 $357 million을 기록했으며, 전년 동기에는 $270 million의 손실을 기록했습니다. Wainua는 Ionis의 핵심 자산이지만, 경쟁사인 Alnylam Pharmaceuticals의 약물과 경쟁하고 있습니다. donidalorsen은 전 세계적으로 약 5만 명 중 1명꼴로 발생하는 희귀 유전 질환인 HAE와 관련된 부종 발작을 예방하기 위해 개발 중인 여러 치료제 중 하나입니다. Takeda, CSL 등에서 HAE 치료제가 출시되어 있지만, 발작을 완전히 막지는 못하고 있습니다. Ionis의 donidalorsen이 Takeda의 주사제 Takhzyro나 Biocryst Pharmaceuticals의 경구용 Orladeyo와 같은 기존 예방적 치료제보다 우수한지 여부는 아직 불확실합니다. 또한, Ionis가 donidalorsen을 개발하는 시점에 CSL의 새로운 항체 치료제, Pharvaris의 경구용 치료제, Intellia Therapeutics의 유전자 편집 치료제 등 다른 예방적 옵션들도 임상 시험을 진행하고 있습니다. Stifel의 Paul Matteis 애널리스트는 donidalorsen이 임상 3상 결과에서 중간 단계 시험에서 달성한 높은 기준을 충족할 수 있을지가 의문이라고 지적했습니다. 그는 "donidalorsen의 차별점을 완전히 이해하기 위해서는 상세한 데이터를 살펴봐야 한다"며, "HAE 시장은 매우 경쟁이 치열하며, 환자들은 일부는 쉽게 치료제를 바꾸지만 일부는 기존 치료제에 대한 충성도가 높다"고 덧붙였습니다. Ionis는 donidalorsen의 미국 판권을 보유하고 있으며, Otsuka는 지난해 12월 유럽 판권을 인수했습니다.