Pharvaris의 경구용 약물, 희귀 부종 질환에 대한 후기 임상 시험 성공

네덜란드 바이오텍 기업의 유전성 혈관부종(HAE) 치료제 개발 소식이 투자자들의 관심을 모으고 있습니다. 최근 발표된 임상 3상 데이터는 경쟁이 치열해지고 있는 HAE 치료제 시장에서 해당 약물이 경쟁력을 갖출 수 있음을 시사합니다. HAE 치료는 혈관 팽창을 조절하는 C1 단백질을 대체하는 혈장 제제에서 시작되었습니다. 하지만 초기 제품들은 대부분 정맥 주사로만 투여가 가능했습니다. 이러한 상황은 2010년대 초반 Takeda가 판매하는 Firazyr가 HAE 발작 시 자가 투여가 가능한 최초의 주사제로 출시되면서 변화하기 시작했습니다. 이후 몇 년간 발작 증상을 완화하거나 빈도를 줄이는 더 많은 약물들이 출시되었습니다. 특히 2025년에는 CSL의 예방 주사제 Andembry와 Ionis Pharmaceuticals의 Dawnzera, 그리고 Ekterly가 승인받으며 새로운 지평을 열었습니다. Ekterly의 출시는 경구용 약물에 대한 강력한 수요를 보여주었습니다. 2025년 3분기 매출은 1,370만 달러로, Leerink Partners의 예상치인 400만 달러를 훨씬 상회했습니다. Leerink의 분석가 Joseph Schwartz는 deucrictibant의 데이터를 평가하며 "HAE 시장은 새로운 선택지에 매우 개방적"이라고 언급했습니다. Schwartz는 또한 "HAE 시장은 여러 플레이어가 공존할 만큼 충분히 크다고 계속 믿고 있으며, 특히 새로운 옵션의 등장으로 시장이 계속 확장되고 있다"고 덧붙였습니다. Schwartz는 deucrictibant의 주요 평가 지표인 증상 반응 발현 시간(time to onset of symptom response) 중앙값이 1.28시간으로, FDA 승인 첫 용량 기준 Ekterly의 1.79시간보다 수치상 우수하다고 밝혔습니다. 다만, 두 약물은 직접 비교 시험을 거치지 않았습니다. 더 인상적인 점은 deucrictibant의 증상 완전 해소까지 걸린 중앙 시간이 11.95시간으로, Ekterly가 24시간 이상 소요된 것에 비해 훨씬 빠르다는 점이라고 그는 강조했습니다. Kalvista를 담당하는 Stifel의 분석가 Paul Matteis는 효과의 차이가 환자들이 이미 Ekterly를 복용하기 시작했다면 반드시 전환을 유도하지는 않을 수 있다고 지적했습니다. Matteis는 "과거 응급 시장을 보면, 효능의 미묘한 차이가 다수 점유율을 결정하는 요인이 되지 못했다"고 말했습니다. 그는 Kalvista가 몇 달 안에 시장의 약 10%를 잠식했으며, deucrictibant가 승인을 받기 전에 "더욱 입지를 다질 기회를 가질 것"이라고 덧붙였습니다.