FDA, Ascendis의 희귀 내분비 질환 치료제 승인

Ascendis Pharma, 부갑상선 호르몬 제제 Yorvipath 미국 FDA 승인 획득 Ascendis Pharma가 부갑상선 호르몬의 전구약물(prodrug) 제형인 Yorvipath에 대해 미국 식품의약국(FDA)의 최종 승인을 획득했습니다. 이 약물은 체내 부갑상선 호르몬 생성이 부족한 성인 환자의 치료를 위해 사용될 예정입니다. Yorvipath의 이번 승인은 Ascendis Pharma에게 중요한 성과입니다. 약 1년 전, Ascendis Pharma는 FDA로부터 제조 공정상의 '전달 용량 변동성에 대한 제조 관리 전략' 문제를 이유로 완결 응답서(Complete Response Letter)를 받은 바 있습니다. 이후 Ascendis Pharma는 지난해 11월 업데이트된 전략을 바탕으로 재신청서를 제출했으나, FDA는 추가 정보 검토를 위해 심사를 3개월 연기했습니다. 승인을 받았음에도 불구하고, Ascendis Pharma는 Yorvipath의 시장 출시 시점을 올해 3분기에서 내년 1분기로 연기했습니다. 다만, 4분기 내 Yorvipath를 출시하기 위해 기존에 생산된 일부 제품에 대한 상업화 승인을 FDA에 요청할 계획입니다. 제조상의 어려움에도 불구하고, FDA는 Yorvipath에 대해 분석가들이 '깔끔하고', '광범위하며', '예상치 못한 내용이 없는' 라벨을 부여했습니다. 특히, 부갑상선 호르몬 유사체인 Natpara와 Forteo와 달리 골육종(osteosarcoma) 위험에 대한 블랙박스 경고를 요구하지 않았습니다. Takeda가 제조하는 Natpara는 현재 미국에서 저부갑상선증(hypoparathyroidism)에 대한 유일한 처방 의약품이지만, Takeda는 올해 말까지 제조 문제 해결이 어려워 공급을 중단할 예정입니다. 저부갑상선증은 칼슘 수치를 낮추고 다양한 합병증을 유발할 수 있는 질환입니다. Ascendis Pharma의 'Transcon' 약물 전달 기술을 기반으로 개발된 Yorvipath의 임상 시험 결과, 치료를 통해 정상적인 칼슘 수치를 회복하는 것으로 나타났습니다. Yorvipath는 이미 유럽과 영국에서는 승인받은 바 있습니다. Yorvipath는 Ascendis Pharma의 미국 내 두 번째 승인 약물입니다. 회사는 소아 성장 호르몬 결핍 치료제인 Skytrofa도 판매하고 있습니다. Ascendis Pharma는 유럽에서 연간 약 $100,000에 판매되는 Yorvipath의 미국 내 가격 책정에 대해 아직 결정하지 않았다고 밝혔습니다.