Protagonist, Takeda와 협력한 희귀 혈액암 치료제 임상 성공 발표

타케다, 희귀 혈액 질환 치료제 'rusfertide' 임상 3상 성공 발표 일본 제약사 타케다(Takeda)가 희귀 혈액 질환인 진성적혈구증가증(polycythemia vera) 치료제로 개발 중인 'rusfertide'의 임상 3상 시험에서 긍정적인 결과를 얻었다고 발표했습니다. 이 소식에 개발사인 Protagonist Therapeutics의 주가는 상승세를 보였습니다. Protagonist Therapeutics는 타케다와 함께 rusfertide를 개발하고 있으며, 타케다는 1년 전 3억 달러를 Protagonist에 지급하고 미국 외 지역에 대한 개발 및 판매 권리를 확보했습니다. Protagonist는 미국 내 공동 판매 옵션을 보유하고 있으며, 규제 당국의 승인을 받을 경우 수익을 공유하게 됩니다. 또한, 임상 3상 연구 보고서 완료 시 타케다는 Protagonist에 2,500만 달러의 마일스톤 지급금을 지급해야 합니다. Protagonist의 Dinesh Patel CEO는 "파트너사인 타케다와 함께 연구 결과를 규제 당국에 제출할 수 있기를 기대한다"며, "오늘의 연구 결과는 헵시딘(hepcidin) 프로그램에 대한 Protagonist의 10년간의 여정에서 중요한 전환점이 될 것"이라고 덧붙였습니다. 헵시딘은 rusfertide가 작용하는 기전으로 알려져 있습니다. 회사 측에 따르면, 임상 3상 시험에서 rusfertide를 투여받은 참가자의 77%가 20주에서 32주 사이에 임상적 반응을 보인 반면, 위약군에서는 33%만이 반응을 보였습니다. 또한, rusfertide 치료는 헤마토크릿(hematocrit) 수치 개선과 환자 보고 결과 향상에도 기여한 것으로 나타났습니다. 이번 임상 시험에서 새로운 안전성 문제는 보고되지 않았으며, 대부분의 이상 반응은 경미한 주사 부위 반응이었습니다. 연구진은 rusfertide 투여 참가자에게서 암 발병 위험 증가의 증거를 발견하지 못했다고 밝혔습니다. Protagonist와 타케다는 이번 임상 데이터를 향후 의학 학회에서 상세히 발표하고 규제 당국에 제출할 예정입니다. 진성적혈구증가증은 미국에서 약 10만 명에서 16만 명의 환자가 있는 것으로 추정되는 희귀 질환입니다. 이 질환은 적혈구 비율이 높아지는 것이 특징이며, 현재는 하이드록시유레아(hydroxyurea)와 같은 약물 치료 및 혈액 채취(phlebotomy) 등으로 관리되고 있습니다. Protagonist에 따르면, 일부 다른 약물도 사용될 수 있지만, 이러한 높은 헤마토크릿 수치를 직접적으로 개선하는 데는 한계가 있습니다. 한편, Protagonist는 지난해 11월, Johnson & Johnson과 공동 개발 중인 건선 치료제 또한 임상 시험 목표를 달성했다고 발표한 바 있습니다.