Kalvista, 희귀 부종 질환에 대한 후기 임상 시험 성공

KalVista Pharmaceuticals, 경구용 유전성 혈관부종(HAE) 치료제 개발 박차 KalVista Pharmaceuticals(티커: TAK)가 유전성 혈관부종(HAE)의 급성 발작을 치료할 수 있는 최초의 경구용 치료제 개발에 한 걸음 더 다가섰습니다. 최근 발표된 임상 3상 시험 결과는 규제 당국의 승인을 위한 회사의 입지를 강화할 것으로 기대됩니다. HAE는 전 세계적으로 약 5만 명 중 1명꼴로 발생하는 희귀 질환이지만, 신약 개발 경쟁은 치열한 분야입니다. 현재 시판 중인 HAE 치료제들은 급성 발작을 완화하거나 예방하는 데 사용되지만, 각각의 한계를 가지고 있습니다. Takeda의 Firazyr와 Pharming Group의 Ruconest와 같은 급성기 치료제는 발작 시 여러 차례의 주사가 필요할 수 있으며, BioCryst Pharmaceuticals의 Orladeyo와 같은 예방 요법은 발작 빈도를 줄여주지만 완전히 막지는 못합니다. 이러한 기존 치료제들의 단점은 개선의 여지를 남겼고, 여러 제약사들이 이 격차를 메우기 위해 노력하고 있습니다. CSL, Ionis Pharmaceuticals, Intellia Therapeutics는 더 오래 지속되는 예방 요법을 개발 중이며, KalVista와 경쟁사인 Pharvaris는 주사제만큼 효과적인 경구용 발작 치료제를 개발 중입니다. KalVista의 HAE 치료제 후보물질인 sebetralstat는 2021년 중간 단계 연구 결과에서 1.5~2시간 내 증상 완화를 보여 주목받았습니다. 작년 The Lancet에 게재된 이 연구 결과는 더 큰 규모로 진행된 임상 3상 시험에 대한 시장의 기대를 높였으며, 올해 들어 KalVista 주가는 약 3분의 1 상승했습니다. KalVista는 최근 보도자료를 통해 임상 3상 시험의 요약 결과를 발표했으며, 이는 분석가들의 예상을 충족시키는 것으로 보입니다. 증상 완화까지의 중앙값 시간은 Ruconest 및 Firazyr의 시험 결과와 유사하며, Leerink Partners의 분석가 Joseph Schwartz가 제시한 '낙관적 전망' 범위 내에 있습니다. 최근 44명의 HAE 전문가를 대상으로 한 Jefferies의 설문 조사에 따르면, 전문가들은 2.5시간 이내에 증상을 완화할 수 있는 경구용 약물을 선호하는 것으로 나타났습니다. 설문 응답자의 4분의 1은 KalVista의 약물이 Firazyr만큼 효과적이라면 환자들에게 처방할 의향이 있다고 밝혔습니다. Jefferies의 분석가 Maury Raycroft는 이 약물이 미국과 유럽에서 연간 최대 5억 달러의 매출을 올릴 수 있을 것으로 추정했습니다. KalVista의 CEO Andrew Crockett은 "승인된 주사제와 동등한 효능을 보이면서도 주사제의 부작용 및 치료 부담을 개선하는 경구용 치료제에 대한 높은 기준을 설정했습니다. 이번 임상 3상 데이터는 이러한 약속을 이행했으며, 여러 면에서 이를 뛰어넘었습니다."라고 밝혔습니다. Stifel의 분석가 Paul Matteis는 이번 결과가 이전 데이터와 "놀랍도록 일관적"이며 "안전성 측면에서 예상치 못한 문제는 없었다"고 평가했습니다. 하지만, KalVista는 경쟁 약물인 주사제 치료제 및 Pharvaris의 경쟁 치료제와의 비교 우위를 명확히 판단할 수 있는 세부적인 데이터를 아직 공개하지 않았습니다. 여기에는 약효의 크기 및 속도에 대한 더 상세한 정보가 포함됩니다. 임상 시험에서 치료받은 환자의 약 40%는 KalVista 약물의 두 번째 용량을 필요로 했으며, 약 10%는 12시간 이내에 구제 약물을 사용해야 했습니다. 이러한 결과는 sebetralstat가 Pharvaris의 약물에 비해 경쟁력을 갖는 데 영향을 미칠 수 있습니다. 이 소식에 화요일 초기 거래에서 KalVista 주가는 6% 하락했습니다. KalVista 약물의 잠재적 시장 규모에 대한 의문도 제기되고 있지만, Stifel 및 Jefferies가 조사한 전문가들은 편의성 덕분에 이러한 약물이 추가적인 수요를 창출할 수 있을 것으로 보고 있습니다. 자세한 임상 결과는 이달 말 예정된 의학 학회에서 발표될 예정입니다.