Takeda, 기면증 치료제 후기 임상 시험 신속 추진

다케다, 기면증 치료제 TAK-861 3상 임상 진입 결정 다케다 제약이 기면증 치료제 후보물질 TAK-861의 3상 임상 시험을 신속하게 추진하기로 결정했습니다. 특히, 특정 유형의 기면증에 대해서는 긍정적인 결과를 얻었으나, 다른 유형에 대해서는 개발을 중단하기로 했습니다. 이번 결정은 월스트리트 애널리스트들이 수십억 달러 규모의 시장으로 평가하는 기면증 치료제 시장에 다케다가 진출할 수 있는 기회를 열어줄 것으로 기대됩니다. 기면증은 크게 두 가지 유형으로 나뉩니다. '제1형 기면증'은 갑작스러운 근육 통제력 상실을 동반하는 것이 특징입니다. 다케다는 TAK-861을 두 유형 모두에 대한 잠재적 치료제로 개발해 왔으며, 최근 두 연구 결과를 공개했습니다. 제1형 기면증 환자 112명을 대상으로 진행된 임상 시험 결과, TAK-861 투여군은 위약 투여군 대비 8주 시점에서 각성 상태에서 통계적으로 유의미하고 임상적으로 의미 있는 개선을 보였습니다. 이에 따라 다케다는 회계연도 시작일인 4월 1일 이후 상반기 내에 3상 임상 시험을 시작할 계획입니다. 반면, 제2형 기면증 환자를 대상으로 한 임상 시험 결과는 다케다가 해당 프로그램을 더 이상 진행하지 않기로 결정하는 계기가 되었습니다. 회사 측은 해당 데이터에 대한 분석을 계속 진행하여 향후 단계를 결정할 것이라고 밝혔습니다. 다케다는 수년간 오렉신 수용체를 자극하는 기면증 치료제 개발에 힘써왔습니다. 오렉신 단백질은 뇌에서 각성, 흥분, 포만감 등을 조절하는 데 중요한 역할을 하는 것으로 알려져 있습니다. 오렉신은 제1형 기면증과 직접적인 관련이 있지만, 다케다, Alkermes, Jazz Pharmaceuticals와 같은 제약사들은 오렉신이 제2형 기면증이나 특발성 과다수면증과 같은 다른 수면 장애 치료에도 유용할 수 있다고 보고 있습니다. 하지만 효과적이면서도 부작용이 적은 치료제를 개발하는 것은 쉽지 않은 과제였습니다. 다케다는 이전에 간 독성 문제로 인해 오렉신 표적 치료제 개발을 중단한 바 있습니다. 최근에는 Alkermes가 소규모 연구에서 자사 약물을 복용한 일부 환자들에게서 시야 흐림이나 왜곡 현상이 나타났다고 발표했습니다. Jazz Pharmaceuticals 역시 시각 장애 및 심혈관 부작용 보고로 인해 초기 임상 시험을 중단한 바 있습니다. TAK-861의 경우, 다케다는 부작용은 줄이면서도 편리한 복용이 가능한 경구용 제제를 목표로 했습니다. 다케다의 연구개발 책임자인 Andy Plump는 최근 실적 발표회에서 "TAK-861은 이전 경구용 오렉신 작용제보다 훨씬 낮은 용량으로도 효과를 제공할 수 있는 더 강력한 약물이며, 용량과 관련된 간 독성과 같은 부작용 가능성을 크게 줄일 수 있다"고 설명했습니다. Evercore ISI의 Umer Raffat 애널리스트는 고객 보고서에서 다케다가 제1형 기면증에 대해서는 개발을 추진하고 제2형에 대해서는 중단하기로 결정한 이유가 안전성보다는 효능 데이터 때문일 가능성이 높다고 추측했습니다. 그는 다케다가 안전성 우려 때문에 약물의 최대 일일 복용량을 특정 임계값 이하로 유지하는 데 "매우 집중"하고 있음을 강조했습니다. Raffat은 "제1형에서는 그러한 용량이 충분했을 수 있다"고 언급하며, 이전 연구에서는 제2형 환자의 경우 3~4배 높은 용량이 필요할 수 있다는 점을 시사했습니다. 다케다의 전략은 여전히 성공할 수 있습니다. Raffat은 제1형 기면증 치료제 시장이 30억 달러 이상으로 추정되는 반면, 제2형 및 특발성 과다수면증 시장은 합쳐서 약 10억~20억 달러 규모라고 평가했습니다. Plump에 따르면, 다케다는 이미 TAK-861과 "완전히 새로운 구조"를 가진 후속 약물을 개발 중입니다. 이 약물은 TAK-360으로 명명되었으며, 올해 안에 임상 시험에 진입할 것으로 예상됩니다. Plump는 2월 실적 발표회에서 "TAK-360의 포지셔닝은 상당 부분 가까운 미래에 TAK-861에서 보게 될 데이터 세트에 달려 있겠지만, 많은 가능성이 있다"고 말했습니다.