Ono, Ionis 희귀질환 신약 라이선스에 2억 8천만 달러 지불

Ionis, 희귀질환 치료제 개발 박차…ONYX-0801 임상 2상 진행 미국 바이오 기업 Ionis Pharmaceuticals가 골수증식종양(Polycythemia Vera) 치료를 위한 실험 신약의 임상 2상 시험을 진행하며 희귀질환 치료제 개발에 속도를 내고 있습니다. Ionis는 신약 발굴 및 파트너십 구축에 오랜 역사를 가지고 있지만, 최근에는 자체적인 신약 개발 및 상업화에 대한 의지를 더욱 분명히 하고 있습니다. 이는 더 큰 수익을 얻기 위해 추가적인 위험을 감수하겠다는 전략의 일환입니다. 이러한 새로운 전략의 첫 번째 시험대는 지난해 12월 희귀 질환 치료제로 승인받은 Tryngolza의 출시가 될 전망입니다. Tryngolza는 체내에 과도한 트리글리세리드 축적을 유발하는 희귀 질환 치료제입니다. Ionis의 Brett Monia CEO는 성명을 통해 "완전히 자체 개발한 의약품을 발전시키겠다는 약속은 변함이 없다"고 강조했습니다. 그는 오히려 일본 제약사 Ono와의 계약과 같은 거래가 회사가 상업적 기회와 수익 성장을 추구하는 데 있어 "재정적 유연성"을 제공한다고 설명했습니다. Ionis는 향후 3년 동안 세 건의 독립적인 신약 출시를 추가로 진행할 것으로 예상하고 있습니다. SAPABLURSEN은 간에서 철분 조절에 중요한 역할을 하는 호르몬인 헵시딘(hepcidin) 수치를 높이도록 설계된 RNA 표적 치료제입니다. 헵시딘을 활용하는 또 다른 약물인 Protagonist Therapeutics와 Takeda의 rusfertide는 최근 임상 3상 시험에서 성공을 거둔 바 있습니다. William Blair의 애널리스트 Myles Minter는 보고서를 통해 SAPABLURSEN이 rusfertide와는 다른 방식으로 작용하지만, rusfertide의 임상 성공은 헵시딘 표적 치료제의 가능성을 높여준다고 분석했습니다. 또한, 그는 rusfertide보다 더 편리한 투여 방식을 제공할 수 있는 SAPABLURSEN과 같은 치료 옵션에 대한 여지가 여전히 존재한다고 덧붙였습니다. Minter는 Ionis와 Ono의 계약이 "양측 모두에게 긍정적"이라고 평가했습니다. 이 계약을 통해 Ionis는 자체 개발 신약 개발을 지속할 자금을 확보하는 동시에, Ono는 골수증식종양 환자들에게 "매력적인" 치료 옵션을 제공할 것으로 기대되는 실험 신약을 확보하게 되었다는 설명입니다.